Sistemik Juvenil İdiopatik Artritli Çocuklar İçin Yeni Bir Umut

Roche bugün, Avrupa Romatizma Birliği (EULAR) kongresinde sunulmakta olan yeni verilerin, interlökin 6 (IL-6) inhibisyonu tedavisinin, şu anda lisanslı tedavisi bulunmayan şiddetli bir çocukluk çağı artriti olan sistemik Juvenil İdiopatik Artritin (sJIA) belirti ve semptomlarının iyileştirilmesinde son derece etkili olduğunu gösterdiğini duyurdu. Ayrıca IL-6 inhibisyonu tedavisi, Romatoid Artrit (RA)'lı yetişkinlere benzer bir güvenlilik profili ile sJIA'lı çocuklarda iyi tolere edilmektedir.

TENDER çalışmasının ilk sonuçları, şu anda ruhsatlı bir tedavisi olmayan bu şiddetli çocukluk çağı rahatsızlığında IL-6 inhibisyonu tedavisinin güçlü bir etkililik sergilediğini gösteriyor

Roche Global Geliştirme ve Medikal İşler Yöneticisi Dr. Hal Barron şu yorumda bulundu: “sJIA’nın güçten düşürücü ve yaşamı tehdit edici etkilerine maruz kalan çocuklar için yeni tedavilere yönelik önemli bir ihtiyaç var ve bu veriler devrim yaratan nitelikte. IL-6 inhibisyon tedavisinin dikkat çekici etkililiği, bu hastalığın tedavisinde büyük bir ilerleme sağlandığını doğruluyor. Bu ilaç, çocukların hayatında önemli bir etki yaratmayı taahhüt ediyor.”

sJIA, aralıklı ateş, deri döküntüsü, anemi, karaciğer ve/veya dalak büyümesi ve kalp ve/veya akciğer zarı enflamasyonunun eşlik ettiği kronik artrit ile karakterize edilir. sJIA’nın pik başlangıç yaşı 18 ay ila iki yıl arasındadır, ancak yetişkinliğe kadar hastalık persistansı da görülür.

Hastalık seyri değişkendir ve en şiddetli vakalarda hastaların üçte ikisine kadarı kronik ve kalıcı artrit yaşar; bunların yaklaşık yarısı önemli yetersizlikler geliştirecektir. , Tüm çocukluk çağı artriti alt tipleri arasında en kötü uzun süreli prognoza sahiptir; yüzde iki ila dört arasında olduğu hesaplanan genel mortalite oranıyla artritli çocuklarda görülen ölümlerin yaklaşık üçte ikisinden sorumludur. sJIA için onaylı bir tedavi yoktur ve mevcut tedavide sistemik semptomların kontrolü için yüksek dozda kortikosteroidler yer almaktadır. Ancak, bunlar uzun süreli prognozu iyileştirmez ve kullanımlarına şiddetli yan etkiler eşlik etmektedir.

TENDER çalışmasının bulguları, sistemik kortikosteroidleri ve immünosüpresanları tolere edemeyen veya bunlara karşı yetersiz cevap sergileyen sJIA’lı çocuklarda IL-6 inhibisyonu tedavisinin iyi tolere edildiğini ve etkili olduğunu gösteren önceki Japon çalışmalarını yansıtmaktadır. Yeni bir önemli güvenlilik sinyali gözlenmemiştir; advers olay profili yetişkin RA çalışmalarına benzer nitelikte ve bu hasta popülasyonu için beklendiği gibi olmuştur.

Bu tedavi ile, sJIA’nın kronik sinovyal enflamasyon, artiküler kıkırdak hasarı, ateş, anemi, büyüme bozukluğu ve osteoporoz gibi başlıca özelliklerinde etkisi olan IL-6’nın aktivitesi inhibe edilir. Hal Barron, bir tedavi yaklaşımı olarak IL-6 hakkındaki yorumlarında şunları söyledi: “IL-6 inhibisyonu tedavisi, bu semptomların tedavisindeki etkililiği, IL-6’nın eklem enflamasyonuna ve kronik enflamatuvar hastalıkların zararlı sistemik etkilerine aracılık etme konusundaki merkezi rolüne dair ek kanıt sağlıyor.”

Bu tedavi, yüksek IL-6 düzeylerinin yanı sıra bitkinlik, anemi ve ateş gibi sistemik semptomlarla da ilişkilendirilen bir hastalık olan yetişkin RA’sı için AB, ABD ve diğer ülkelerde önceden onaylanmıştır. RA çalışmaları, tüm hasta tiplerinde tutarlı biçimde yüksek remisyon oranları ve yapısal eklem hasarı inhibisyonu ile IL-6 inhibisyon tedavisinin güçlü etkililik ve güvenliliğini göstermiştir. Ayrıca bu ürün, yetişkin RA’sında altı ayda ACR20, ACR50 ve ACR70 cevapları açısından monoterapide metotreksata karşı üstünlüğü kanıtlanan tek üründür.


TENDER çalışması, 20 ülkede yaklaşık 70 merkezi kapsayan uluslararası bir çalışmadır. Çalışma, aktif sJIA’lı 112 hastada plaseboya karşılık IL-6 inhibisyonu tedavisinin belirti ve semptomlara karşı etkililiğini ve kısa süreli güvenliliğini değerlendirmeyi amaçlamıştır. Diğer amaçlar arasında sJIA’nın yaygın sistemik özellikleri, steroid azalması ve diğer eşzamanlı ilaç azaltmaları açısından etkililik ve kronik uygulama ve biyomarkerler açısından güvenlilik yer almıştır.

Roche Hakkında:

Merkezi İsviçre’nin Basel kentinde olan Roche, farmasötik ve tanı araçlarında birleşmiş güçlü yönleri olan, araştırmaya odaklanmış sağlık hizmeti alanında liderdir. Roche onkoloji, viroloji, enflamasyon, metabolizma ve MSS endikasyonlarında tam anlamıyla farklılaştırılmış ilaçlarıyla dünyanın en büyük biyoteknoloji şirketidir. Roche ayrıca in-vitro tanı, doku bazlı kanser tanısında dünya lideridir ve diyabet tanı ve tedavisinde de bir öncüdür. Roche’un kişiselleştirilmiş sağlık hizmeti stratejisi hastaların sağlığında, yaşam kalitesinde ve sağkalımında somut iyileşmelere olanak tanıyacak ilaçlar ve tanı araçları sağlamayı hedeflemektedir. 2009 yılında Roche dünya çapında 80 bin çalışana ulaşmış ve AR-GE’ye yaklaşık 10 milyar İsviçre frankı yatırım yapmıştır. Amerika Birleşik Devletleri, Genentech şirketi Roche Grubunun yüzde yüz iştirakli üyesidir. Roche’un Japonya’da Chugai Pharmaceutical şirketinde çoğunluk hissesi vardır